酰胺酶通过催化水解门冬酰胺生成门冬氨酸和氨，选择性消耗肿瘤细胞微环境中的左旋门冬酰胺，导致肿瘤细胞蛋白质合成受阻并引发细胞凋亡。该药物为白色结晶性粉末，易溶于水但难溶于有机溶剂，主要用于急性淋巴细胞性白血病、急性粒细胞白血病及恶性淋巴瘤治疗，对复发病例有效，需与其他药物联用以防耐药。由于正常细胞可通过自身合成门冬酰胺维持代谢，该药物对正常组织影响较小，具有较高的治疗特异性[1] 。
血液系统肿瘤截至2024年，左旋门冬酰氨酶（别名包括天门冬酰胺酶、L-Asparaginase等）被列为国家基本药物目录中治疗急性淋巴细胞性白血病的一线用药，对于初治和复发患者均显示疗效。在急性淋巴细胞性白血病、急性粒细胞白血病及恶性淋巴瘤治疗中，需与柔红霉素、长春新碱等药物组成联合化疗方案[1] 。
免疫性疾病临床研究表明，该药物通过水解肿瘤细胞生长必需的门冬酰胺，特异性抑制急性淋巴细胞性白血病等肿瘤细胞蛋白质合成，在急性淋巴细胞性白血病、急性粒细胞白血病及恶性淋巴瘤治疗中有效[1] 。
酰胺酶呈现白色结晶性粉末形态，易溶于水溶液（溶解度达50mg/ml）。药物分子量为130-140kD，最适pH值为5.0-7.0[1] 。
剂量规范成人常规剂量范围为每日40～5000单位/公斤体重，具体用量需根据肿瘤类型、体表面积及肝肾功能分级调整。儿童用药需采用阶梯剂量方案，初始剂量按40单位/公斤体重计算，每周递增20%直至达到目标剂量[1] 。
给药途径
静脉注射：用0.9%氯化钠注射液稀释至适当浓度，推注时间不少于10分钟[1]
肌内注射：多选用臀大肌作为注射部位，需配合2%利多卡因减轻局部疼痛[1]
鞘内注射：仅适用于中枢神经系统白血病预防，单次剂量不超过2000单位[1]
疗程周期标准治疗周期为3-4周，需配合血药浓度监测调整用药间隔。维持治疗阶段可延长至6个月，采用每周2次的间歇给药方式[1] 。
过敏反应约35%患者用药后出现皮疹、支气管痉挛等过敏症状，其中0.3%可能发生过敏性休克，多发生于重复用药治疗阶段。临床推荐使用前常规进行皮试（具体单位未明确），阳性反应者需采用脱敏疗法[1] 。
消化系统反应
恶心呕吐发生率达72%，多出现于给药后2-4小时[1]
肝功能损害表现为转氨酶升高（28%）、胆汁淤积性黄疸（9%）[1]